Anglia: haladék a veseráknak

Az Egyesült Királyságban az utóbbi időben jelentős előrehaladást tettek a vese-sejtrák (v. vesesejtes rák, VSR) terápiájában, a további fejlődésnek azonban váratlan akadályként állja útját a nemzeti egészségügyi minőségbiztosítási (NICE) intézet döntése. A hatóság úgy határozott, hogy a négy legújabb gyógyszer túlságosan drága, ezért nem alkalmazhatók Anglia és Wales állami egészségügyében. A NICE ajánlása nélkül a helyi egészségügyi szervezetek aligha vásároljak majd meg őket.

A NICE előzetes állásfoglalást bocsátott ki a bevacizumabbal (Roche, Avastin), a sorafenibbel (Bayer, Nexavar), a sunitinibbel (Pfizer, Sutent), valamint a temsirolimusszal (Wyeth, Torisel) kapcsolatban: eszerint a felsoroltak alkalmazása „előrehaladott vagy áttétes VSR kórképben nem jelenti az Állami Egészségügyi Szolgálat forrásainak legjobb felhasználását".

A Scrip szerint a dokumentum ezzel együtt elismeri, hogy e szerek bizonyos szituációkban, illetve más terapeutikus opciók hiányában klinikailag hatásosak lehetnek. Az állásfoglalás végleges változata a NICE illetékes bizottságának következő ülését követően jelenik majd meg – ezen az első változattal kapcsolatos reakciókat is áttekintik majd.

A tervezet egyaránt felháborította a rákügyekben tevékenykedő emberbaráti szervezeteket, a szülők szervezeteit és az onkoterapeutákat: mindezek együtt – a Scrip megfogalmazásában – kórusban adták elő szokásos panaszaikat. Az újságok és egyéb médiumok egyaránt támadták a tervezetet és magát az intézetet.

Két gyártó újszerű árszabási konstrukciókkal állt elő, ezek azonban nem tettek különösebb benyomást a NICE minősítő bizottságára – igaz, e testület annyit megtett, hogy hangsúlyozta: az új vagy felülvizsgált árszabási kezdeményezések szigorúan az egészségügyi tárca mérlegelési jogkörébe tartoznak. Az intézet első megnyilvánulásai két (a bevacizumab dózis-maximálását, illetve a sunitinib első kúrájának ingyenessé tételét felajánló) gyártói kezdeményezéssel kapcsolatban azt sugallják, hogy egyik szert sem ajánlja majd a VSR költséghatékony kezelésének eszközéül.

A NICE szerint az előrehaladott és/vagy áttétes VSR-ben szenvedő betegeket Angliában és Wales-ben általában a Roche Roferon-A-jával (interferon alfa-2a), interleukin-2-vel, vagy a kettő kombinációjával kezelik. Az interferon alfa-2a a legáltalánosabban alkalmazott immunterápia. A regulációs szervezet úgy véli, hogy nem létezik standard kezelés olyan előrehaladott és/vagy áttétes VSR-páciensek számára, akiknek betegsége nem reagál a legjobb immunterápiára, sem olyanok számára, akiknél az immunterápia nem alkalmazható.

A bizottság megvizsgálta a hozzáférhető klinikai adatokat annak megállapítására, hogy mely szerek vagy szer-kombinációk lehetnek hatásosak különböző klinikai konstellációkban. Állásfoglalásuk szerint előrehaladott és/vagy áttétes VSR kórképbben alap-kezelésként a rosszabbodás-mentes túlélés és a tumor reakciója tekintetében a bevacizumab+interferon alfa, illetve a monoterápiaként alkalmazott sunitinib jelentős előnyöket mutat az interferon-alfa-monoterápiával szemben. Az adatok azonban, úgymond, általában még nem támasztják alá, hogy e szerek rosszabbodás-mentes túlélést is eredményeznének.

Az amerikai klinikai onkológiai társaság (ASCO) legutóbbi tanácskozása után közzétett adatok azt mutatták, hogy a Sutent klinikai vizsgálatai során e készítmény átlagosan 26,4 hónapos túlélést biztosított az interferon-alfa 21,8 hónapjával szemben. Bár ez a különbség nem érte el a statisztikailag szignifikáns értéket (a 0,05 százalékot), amikor megvizsgálták a Sutent-csoportba átsorolt kis számú pácienst, a túlélés az interferon-alfa populációban, 20.0 hónapra csökkent, és az különbség-érték statisztikai jelentőségre tett szert. Az új terápiák megjelenése előtt az interferon-alfa alkalmazása során rendszerint 14 havi átlagos túlélést regisztráltak.

 Az Avastin VSR-vizsgálatának átlagos túlélési adatai egyébként ez év végére várhatók.

A NICE, nem úgy, mint a Sutent esetében, a Torosellel kapcsolatban mára elismerte, hogy ez a készítmény mutat túlélési előnyöket a rossz túlélési esélyekkel rendelkező betegek csoportjában. „Úgy tűnik, a rossz túlélési esélyekkel rendelkező pácienseknél a temsirolimus az átlagos túlélés, a progressziómentes túlélés, és a tumor-reakció tekintetében jelentősen hatásosabb az interferon-alfánál. Bizonyos adatok arra utalnak, hogy jelentősebb hatást fejt ki a nem tisztán sejtes rákban szenvedők, valamint olyanok esetében, akiknek nem távolították el veséjét" – közölte a bizottság.

A másodlagos terápiákat illetően így vélekedtek: „úgy tűnik, a sorafenib a legjobb szupportív kezeléshez képest klinikailag-statisztikailag jelentős előnyöket mutat az átlagos túlélés, a progressziómentes túlélés, és a tumor-reakció tekintetében". Egy nem hivatalos összevetés szerint a lehetséges, hogy a suntinib is jobb, mint a legjobb szupportív kezelés, a bizottság azonban egyelőre nem vont le végleges következtetéseket „mivel a vizsgálatok során semmiféle viszonyítási alappal nem rendelkeztek".

A testület várhatóan szeptember 10-én ül össze ismét, hogy megvitassa az értékelésben részt vevők kommentárjait. Javaslat született, amely szerint állásfoglalást 2011-ben felül kell vizsgálni – ekkorra remélhetőleg újabb adatok állnak majd a minősítők rendelkezésére.