Gyógyszer-e az őssejtkoktél?

A Scientific Americanban weboldalán David Cyranoski – egyébként a tekintélyes Nature újságírója – arról a „szavakkal vívott háborúról" számol be, amely az Egyesült Államokban az őssejtterápiákat értékesítő orvosok és a kutatás világa között folyik.

A cikk szerint egyidejűleg egy másik, hosszú távú következményeket sejtető konfliktus is zajlik: a Szövetségi Élelmiszer és Gyógyszerhatóság augusztus 6-án, hatáskörét gyakorolva kérelmezte a District of Columbia-i (D.C.) kerületi bíróságnál, hogy tiltsa meg a Regenerative Sciences nevű broomfieldi (Colorado állam) klinikának terapeutikus készítmények további előállítását – az Egyesült Államok egész területén.

A vállalkozás páciensek csontvelőjéből és ízületi nedvéből (synoviájából) izolál, tenyészt és állít elő felnőtt őssejteket. Az orvosok ezeket utóbb injekció formájában törések, ínszakadások és más betegségek kezelésére alkalmazzák. Az intézmény – amely egy-egy betegnek 7-9000 dollárt számít fel, havonta körülbelül húsz kezelést végez – szembehelyezkedik az FDA bírósági kezdeményezésével. (A Regenerative Sciences nem vérképző őssejtek hagyományos csontvelői átültetését végzi, hanem embrionális kötőszöveti őssejtekkel dolgozik, amelyek porccá, csonttá vagy zsírrá egyaránt alakulhatnak.)

2008 július 20-án az FDA értesítette a Regenerative Sciencest, hogy terápiái a szövetségi élelmiszer-, gyógyszer- és kozmetikum-törvény értelmében gyógyszereknek, a közegészségügyi szolgáltatásokról szóló törvény értelmében pedig biológiai termékeknek minősülnek (azaz engedélykötelesek). A cég azonban nem folyamodott engedélyért az FDA-hez, és azóta is alkalmazza a terápiákat. A kormányhivatal most arra az álláspontra helyezkedett, hogy az RS gyártási gyakorlata kifogásolható, és az általa felhasznált készítmények hatásossága valamint biztonságos volta sincs igazolva.

Christopher Centeno, a RS orvosigazgatója azonban azzal érvel, hogy a kezeléshez a páciensek saját őssejtjeit alkalmazzák, azaz egy in vitro megtermékenyítéshez hasonló eljárást alkalmaznak – ezért ez nem is tartozik az FDA hatáskörébe. Hozzáteszi ehhez, hogy a procedúra az eddigi tapasztalatok szerint jóval biztonságosabb, mint a hagyományos műtéti beavatkozások, hatásosságát ráadásul állatkísérletek és képalkotásos vizsgálatokkal is igazolták.

Az, hogy az FDA klinikai vizsgálatokból származó tudományos bizonyítékokat követel, Centeno szerint „legitim, de koránsem az egyetlen lehetséges megközelítés". Úgy véli, elegendő, ha intézménye követi a salemi székhelyű Nemzetközi Celluláris Gyógyászati Társaság (International Cellular Medicine Society, ICMS) irányelveit, amelynek 1100 orvos- és pácienstagja van, s amelynek ő maga orvos-igazgatója és egyik alapítója.

 

Centeno és hívei úgy vélik, az FDA kezdeményezése újabb támadás az őssejtklinikák ellen, amelyek Dávid-Góliát csatájukat vívják egy, az ipar irányította koalíció ellen. Ez utóbbi célja, úgymond, hogy „megfojtsa a sejtterápiákat, és korlátozza a pácienseket saját sejtjeik felhasználásában".

Az ICMS ügyvezető igazgatója, David Audley júlus 30-án nyílt levélben vádolta meg a Nemzetközi Őssejtkutatási Társaságot (International Society for Stem Cell Research, ISSCR, Deerfield, Illinois) – és annak tagságát, vagyis mintegy 3500 őssejtkutatót – hogy bezáratni készülnek a klinikákat. Audley szerint azért tesznek így, mert a gyógyszeripar érdekei mozgatják őket, amely nem remélhet profitot a kezelésekből. Az ügyvezető megfogalmazása szerint az ISSCR „minden civilizált országban meg akarja változtatni a regulációt, hogy törvényen kívül helyeztesse e terápiákat".

A sarkosan fogalmazó tisztségviselő utóbb, Nature munkatársának kérdésére elismerte, hogy állításait nem tudja cáfolhatatlan bizonyítékokkal alátámasztani. Tiltakozott a vádjak ellen az ISSCR elnöke, Elaine Fuchs (Rockefeller Egyetem, New York). Elismerte ugyan, hogy a szervezet költségvetésének 12 százalékát az ipar adományozza, de hangsúlyozta, hogy az ISSCR célja „az alapkutatások ösztönzése", nem pedig az ipari érdekek kiszolgálása.

Bizonyos azonban, hogy az ISSCR-t aggasztják nem kellő megalapozottságú sejtterápiák, ezért június óta felkérésre vállalja terápiák és klinikák biztonságosság és hatásosság/eredményesség szempontjából való minősítését.

Douglas Sipp, az ISSCR kétes biztonságú-hatásosságú terápiákat vizsgáló csoportjának tagja (a kobei RIKEN Fejlődésbiológiai Központ munkatársa) elmondta a Nature-nek, hogy ha az amerikai kerületi bíróságon az FDA által kezdeményezett ügyben a Regenerative Sciences talál felülkerekedni, a „következmények súlyosak lehetnek". (Az eljárás a jövő nyár elején kezdődik.)

Ilyen végkifejlet nyomán, úgymond, „a cégek felhatalmazva érezhetik magukat, hogy figyelmen kívül hagyják az sajátsejtes gyógyászati produktumok kimutatható biztonságosságának és hatékonyságának követelményét, és afféle mindent-szabad-hangulatot teremthetnek.

Az eljárás alá vont klinika vezetője ugyanakkor korszakhatárt jelentő győzelmet vár. „Ha győzünk, a tenyésztéses és anélküli sajátsejt-terápia egész regulációs struktúráját úgy írják majd újra, hogy minden helyes gyakorlatot folytató és betegeit felelősen kezelő orvos alkalmazhat őssejteket gyógyászati praxisában" – jelentette ki Christopher Centeno orvosigazgató.

(Az erős amerikai precedensjog-gyakorlat folytán ez valóban elképzelhető, csakúgy mint az, hogy egy ilyen reguláció az amerikai élettudományok nemzetközi befolyása következtében más országokra is átterjed.)