Mennyit ér a világ legdrágább gyógyszere?

Hazánkban és nemzetközi szinten is nagy visszhangot keltett a közelmúltban egyes kiemelkedően magas árú gyógyszerek ügye. Többek között az egyik ilyen terápia megvásárlására elindított gyűjtés híre is bejárta a közösségi és a tömegmédiát, ami eddig két kisfiú részére biztosíthatja a rekord árú, több száz millió forintba kerülő terápiához való hozzáférést - olvasható a META honlapján.

Az ad hoc megoldások egy-egy beteg esetében a hozzátartozók és a széles közvélemény örömére megvalósíthatók, azonban látható, hogy nem jelentenek valamennyi beteg és az egészségügyi rendszer számára tartós megoldást. A gyógyszer rendkívül magas ára és a korlátozott hozzáférés az érintettekben, az egészségügyi dolgozókban vagy akár a laikus közönségben is kérdéseket vet fel, értetlenséget válthat ki.

A Magyar Egészség-gazdaságtani Társaság feladatának érzi, hogy a téma iránt érdeklődők számára támpontokat adjon a kérdés szakszerű megvizsgálásához, és az objektív álláspont kialakításához. A következőkben ezért röviden bemutatjuk, hogy az egészség-gazdaságtani megközelítés milyen módon segíthet eligazodni ebben a társadalmi, etikai és gazdasági kérdéseket  is magába foglaló témában – túlmutatva a konkrét gyógyszer esetén.

A gyógyszerek árazásánál fontos figyelembe venni, hogy az új, innovatív terápiák esetében a közvetlen előállítási és az értékesítéshez kapcsolódó költségek gyakran eltörpülnek a piaci bevezetést kötelezően megelőző kutatások költségeihez képest. Ezekre a kutatásokra azért van szükség, hogy a betegek jó minőségű, bizonyítottan hatásos, és biztonságos terápiákhoz juthassanak.

A gyógyszerek szabadalma a jellemző esetekben a molekulákkal való kutatás kezdetétől számítva 20 évig tart. Ezen időszakból akár tíz-tizenkét évet is kitehetnek a fent leírt vizsgálatok és az engedélyeztetési folyamat, így a gyártóknak gyakran mindössze nyolc-tíz év áll rendelkezésre, hogy a korábban befektetett összegek megtérüljenek, ami a stabil működéshez szükséges. A szabadalmi idő lejárta után más gyógyszergyártók (a hasonlóságot bizonyító vizsgálatok után) is előállíthatják ugyanazt a hatóanyagot, ami jellemzően árcsökkentést eredményez.

Mi az értéke egy terápiának?

Egy beteg és a hozzátartozói szempontjából a gyógyulás reménye természetesen minden pénzt megér. El kell azonban fogadnunk, hogy az egészségügy finanszírozására csakúgy, mint más területek esetében, véges keretek állnak rendelkezésre. Ez így a világ valamennyi országára igaz, különbség a keretek nagyságában jelentkezik. Előbb vagy utóbb minden egészségügyi rendszer eljutott arra a pontra, hogy mérlegelnie kellett, mely egészségügyi technológiákat (azaz gyógyszereket, eszközöket, eljárásokat) tudja támogatni. Egy-egy ilyen döntés ugyanis azzal a következménnyel jár, hogy az elköltött pénzt nem valamilyen másik terápia finanszírozására, más betegségben szenvedők gyógyítására fordítjuk.

A szűkösség és a választás kényszere adottság, azonban nem jelenti az út végét. Általánosan elfogadhatónak tűnik az az elvárás, hogy amennyiben választásra kerül a sor, azon terápiák esetében fizessünk magasabb árat, ahol a várható hatás (egészségnyereség) is nagyobb mértékű. Ugyanígy azon terápiák esetében is elfogadjuk a magasabb árat, ahol kisebb a bizonytalanság, vagyis ahol biztosabban tudjuk, hogy a várt gyógyulás bekövetkezik. Ugyanez igaz a kevesebb mellékhatásra, a terápiák egyszerűbb használatára, stb..

A fent említett tulajdonságok összességükben a terápia értékét adják meg. Az érték meghatározása igen komplex folyamat, ami során több aspektusból (orvosi, közgazdaságtani, etikai, társadalmi stb.) is megvizsgálják az egészségügyi technológiákat. Ezt nevezzük egészségügyi technológiaértékelésnek (Health Technology Assessment, HTA). Az egészségügyi technológiaértékelés segíthet megállapítani, hogy egy gyógyszer esetében az ár arányban van-e a terápia jelentette előnyökkel. Fontos hangsúlyozni, hogy ez a folyamat igen sok tényezőt vesz figyelembe, ami az adott országra jellemző, így a máshol elvégzett egészségügyi technológiaértékelés eredményei egy-az-egyben nem alkalmasak a hazai döntések megalapozására.

Hogyan lehet megfizetni?

Kelet-közép Európában gyakran előfordul, hogy egy új terápia esetén a listaár magasabb, mint a terápia helyi viszonylatban meghatározott értéke. Sőt, egyes terápiáknál már a legfejlettebb országok sem képesek finanszírozni a készítményeket az eredeti áron. A helyzet megoldására a finanszírozók (hazánkban a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő, NEAK) és a gyógyszergyártók gyakran objektív szempontokon alapuló kompromisszumot kötnek, ami a jogszabályok által biztosított kereteknek megfelel, és aminek bizonyos részleteit üzleti titokként kezelik. A listaár helyett a finanszírozó egy – az egészségügyi technológiaértékelésen alapuló – megállapodás keretében alacsonyabb áron juthat az innovatív gyógyszerekhez, így biztosítva a hozzáférést a betegeknek a terápiához.

Ritka betegségek

A fenti példák jellemzően még hangsúlyozottabban jelentkeznek a ritka betegségek esetében, ahol az érintett betegek köre egy-egy kórkép esetén hazánkban például csak néhány száz fő, vagy a 100 főt sem éri el. A gyógyszerek ára – mivel a gyártók működéséhez szükséges bevétel kevés beteg között oszlik meg – jellemzően itt a legmagasabb. További nehézség, hogy gyakran alacsony esetszámú és rövid (legfeljebb néhány éves) utánkövetésű klinikai vizsgálati eredményekre alapozva indul meg az ebbe a kategóriába eső gyógyszerek társadalombiztosítási támogatási befogadási kérelme, melyek alapján a hosszú távú hatás bizonytalan.

Mindezen limitációk ellenére, annak érdekében, hogy a társadalom számára legnagyobb hasznosságot lehessen elérni, fontos egy keretrendszer kialakítása, melynek alkalmazásával biztosítható, hogy a lehetőségekhez mérten értékalapú legyen az árazás és az eredményességre vonatkozó bizonytalanságok is kezelhetők legyenek.

A Magyar Egészség-gazdaságtani Társulat álláspontja

A Magyar Egészség-gazdaságtani Társaság egy olyan egyensúlyi helyzet szüntelen keresését tartja fontosnak az egészségügy valamennyi területén, amelyben a betegek minél szélesebb köre részesül a különböző terápiákból úgy, hogy a finanszírozás fenntartható, és a gyógyszergyártó vállalatok továbbra is motiváltak a további fejlesztések irányában. Mindezt egy olyan döntéshozatali rendszerben, ami az elérhető tudományos bizonyítékok alapján, a megfelelő képzettségű szakemberek által objektív módon működik. Társaságunk elkötelezett a különböző érintett csoportok (betegek, egészségügyi dolgozók, finanszírozó, gyógyszergyártó vállalatok, stb.) közötti konstruktív párbeszéd és kompromisszumkeresés mellett.

A Magyar Egészség-gazdaságtani Társaság fontosnak tartja az egészségügyi technológiaértékelés alkalmazását, ami hozzájárul a terápiák valós értékének megítéléséhez. Társaságunk támogat minden olyan kezdeményezést, ami a hazai – régiós összehasonlításban már most is igen magas szakmai színvonalú – egészséggazdaságtan és egészségpolitika módszereinek további elterjedését, azok még hatékonyabb felhasználását segíti, a hazai egészségügy fejlesztése érdekében.

A Magyar Egészség-gazdaságtani Társaság a ritka betegségek gyógyszerei esetében a limitációk ismeretében is elkötelezett a tartós megoldást nyújtó, a lehetőségek szerint, szakmailag megalapozott és értékalapú döntéshozatali mechanizmusok kialakítása mellett.