Génmódosított sejtekkel végeztek immunterápiát

Génmódosított, úgynevezett CAR-T sejtekkel végeztek immunterápiát a Dél-pesti Centrumkórház Gyermekhematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztályán leukémiában szenvedő gyermekeknél.

Az intézet csütörtöki közlése szerint az első hazai innovatív beavatkozást egy kislánynál és egy kisfiúnál alkalmazták először.

Az eljárás során a beteg saját immunsejtjeiből állítanak elő a leukémiát legyőzni képes sejteket. A legyűjtött immunsejteket genetikailag módosítják, így képessé válnak arra, hogy felismerjék és hatékonyan pusztítsák a daganatos sejteket.

A génmódosított fehérvérsejtek a tumorsejtölő hatáson túl osztódásra is képesek, így a daganatellenes hatás tartóssá válik. A világszerte terjedő módszer segítségével a korábban gyógyíthatatlan betegek több mint fele véglegesen meggyógyítható - írták.

A világszínvonalú technológia alkalmazásához a DPC Innovatív Sejtterápiás Központot hozott létre, és állami intézetként elsőként szerezte meg az Európai Gyógyszerügynökség által jóváhagyott, valamint a Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ által kiadott gyógyszergyártási engedélyt. A gyermekeknél végzett beavatkozások során támaszkodhatnak az intézetben korábban CAR-T-sejt kezelésben részesített felnőtt betegeken nyert tapasztalatokra is.

Az első ilyen beavatkozást egy kilencéves kislánynál végezték el, akinek visszatérő leukémiája nemcsak a csontvelőben, hanem a központi idegrendszerben és a szemében is megjelent. 

A közlemény idézi Kállay Krisztián főorvost, a beavatkozást végző munkacsoport vezetőjét, aki elmondta, a sejtek beadását követően folyamatosan vizsgálták a CAR-T sejtek szaporodását a gyerek szervezetében. Kitért arra, hogy az eljárás mellékhatásokkal jár, intenzív ellátást igényelhet, így történt ez a kislány esetében is. A mellékhatások gyors megszűnése után a kislány kiváló állapotban lábadozhatott a kórház területén lévő Démétér Házban, majd hazamehetett. A túlélő CAR-T sejtek folyamatos kontrollt jelentenek a leukémia visszatérése felett, és reményeik szerint a kislány örökre daganatmentes marad - mondta a főorvos.

Az eljárást egy négyéves kisfiúnál is alkalmazták.

A Dél-pesti Centrumkórház Országos Hematológiai és Infektológiai Intézetben 1991 óta működik Magyarország legnagyobb csontvelő-transzplantációs központja. Az osztályon az elmúlt 35 évben több mint ezer gyerek csontvelő-transzplantációját végezték el.

Kriván Gergely, az intézmény gyermekhematológiai és őssejt-transzplantációs osztályának vezetője elmondta, a nemzetközi referenciaközpont minősítéssel rendelkező gyermektranszplantációs osztályra elsősorban a Magyar Gyermekonkológiai Hálózat központjaiból érkeznek transzplantációra szoruló, rosszindulatú vagy genetikai betegségben szenvedő gyerekek. Az osztályon a vérképző őssejt-transzplantációs beavatkozások teljes spektrumát végezik, tavaly 67 betegnél történt csontvelő-átültetés - tette hozzá.

Fotó: Kriván Gergely, a Szent László Kórház Gyermekhematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztályának vezetője beszél a Gyermekhematológia és Őssejt-transzplantációs Osztályon leukémiában szenvedő gyermekeknél előszőr alkalmazott génmódosított (CAR-T) sejtekkel végeztett immunterápiáról tartott sajtótájékoztatón a Dél-pesti Centrumkórház - Országos Hematológiai és Infektológiai Intézet Szent László Kórházban kévő telephelyén, a Démétér Házban 2025. február 27-én. MTI/Purger Tamás