Mielóma multiplex: korai diagnózis, innovatív terápiák, jobb életkilátások

Áttörést jelentő terápiás innovációk és gyakorlati kihívások jellemzik a mielóma multiplexszel élő betegek ellátását, állapítja meg két friss nemzetközi, illetve hazai szakmai jelentés, hangsúlyozva, hogy régiós szinten szükséges javítani a hozzáférést a korszerű kezelésekhez. A csontvelő plazmasejtes daganata ritka betegség, de előfordulása az elmúlt 25 évben több mint a duplájára nőtt világszerte, Magyarországon is több ezer beteget kezelnek. Gyakori a betegség többszöri kiújulása, reményre adnak okot ugyanakkor az új terápiák, amelyek akár 8-10 éves túlélést is biztosíthatnak a betegeknek. A szakértők rámutatnak: a betegút optimalizálása, a korai diagnózis és a hatékony terápiákhoz való hozzáférés elengedhetetlen a betegek életkilátásainak javításához.

A mielóma multiplex a csontvelő plazmasejtjeinek, vagyis az ellenanyagokat termelő fehérvérsejtek daganatos megbetegedése. A mielóma az összes daganatos megbetegedésnek csupán az 1-2 százalékát teszi ki, de a második leggyakoribb vérképzőszervi daganatos betegségnek számít. Kevés szó esik erről a viszonylag ritka, elsősorban az idősebb korosztályt érintő betegségről, pedig itthon is több ezer érintett él.[6]

Minden évben világszerte több mint 170 000 embernél diagnosztizálnak mielómát; 1990 és 2016 között az újonnan diagnosztizált esetek száma globálisan 126 százalékkal nőtt. A mielóma általában 60-65 éves korban kezdődik, és a férfiaknál gyakoribb.

A genetikai hajlamon túl a betegség kiváltó oka pontosan nem ismert, vannak ugyanakkor azonosított rizikótényezők, amelyek elősegíthetik a kialakulását. Az elhízás és az öröklött tényezők mellett egyes vírusok (HIV, hepatitis, herpesz), az autoimmun betegségek, a vegyszerek expozíciója, az ionizáló sugárzás, valamint az oldószerek, üzemanyagok, motorok kipufogógázai és a tisztítószerek is szerepet játszhatnak a betegség kialakulásában.

A mielóma multiplex jelenleg nem gyógyítható, de az elmúlt időszakban óriási áttörés történt a betegség kezelésében a diagnosztikai eljárások fejlődésének és az új készítményeknek köszönhetően. Az új gyógyszerek eredményei olyannyira biztatók, hogy a szakorvosok egyre inkább krónikus, élethosszig tartó betegségként tekinthetnek a mielómára, az elérhető terápiák tekintetében ugyanakkor a teljes kelet-európai régióban fejlődésre van szükség – mutat rá az Economist Impact jelentése, amely 10 kelet-közép-európai országban vizsgálta meg a mielóma ellátás helyzetét.

A jelentés számottevő különbségekre hívja fel a figyelmet Nyugat-Európa és a kelet-közép-európai régió között a mielóma multiplexszel élő betegek ellátásában, és megállapítja, hogy az alacsonyabb egészségügyi költések, a társadalomban, valamint az alapellátó orvosok körében tapasztalható tudatosság és ismeretek hiánya, a diagnosztikai és terápiás fejlesztések lassabb bevezetése, valamint az egészségügyi rendszerek kihívásai szintén hozzájárulnak ehhez. Jellemző példa, hogy amíg Németországban a betegek átlagosan 128 nap alatt jutnak hozzá az Európai Gyógyszerügynökség által újonnan engedélyezett kezelésekhez, addig a kontinens keleti felén ez átlagosan 587 nap.

A jelentés olyan régiós hiányosságokra is rámutat, mint a késői diagnózis, az átfogó multidiszciplináris ellátáshoz való korlátozott hozzáférés, az adat-infrastruktúra és a betegségregiszterek hiánya. Az Economist Impact szerzői úgy látják, hogy a mielóma multiplex előfordulási és halálozási adatai kihívások elé állítják a közép-európai és a balti államokat.

A kutatás szerint Magyarországon a következő évtizedekben (2022 és 2050 között) a betegség előfordulása mintegy 21 százalékkal növekszik, és arra is felhívják a figyelmet, hogy a betegség egyre fiatalabb korban kezdődik.

A jelentéshez kapcsolódva a betegszervezetek is megfogalmazták észrevételeiket (Betegszervezeti Memorandum), és hangsúlyozták, hogy a mielóma multiplex súlyos betegségterhet jelent, gyakran vezet komoly szövődményekhez, társbetegségekhez, valamint rokkantsághoz. A Memorandumot kilenc ország betegszervezete írta alá; hazánkból a Magyar Rákellenes Liga és a Mielóma Multiplex Online Betegtámogató Csoport.

„A mielómás betegek száma az elmúlt évtizedekben nőtt, és ez a tendencia a jövőben is folytatódik. A késedelmes diagnózis a betegeknek és az ellátórendszernek is komoly hátrányt okoz, hiszen kulcsszerepet játszik a betegséggel járó szövődmények, a halálozás, illetve az egészségügyi költségek növekedésében” – mutatott rá Rozványi Balázs, a Magyar Rákellenes Liga elnöke.

Hazai körkép

2023-ban Magyarországon is készült egy átfogó szakmai elemzés, amely a hazai mielómaellátást képviselő szakértői csoport véleményét feldolgozva fogalmaz meg javaslatokat az ellátás fejlesztése érdekében. A 2024-ben publikált friss felmérésben hematológus szakorvosok, szakdolgozók (pszichológus, gyógytornász, szakasszisztens), illetve civil szervezet és betegklub képviselői vettek részt.

A szakértők kiemelték, hogy a hatékonyabb terápiás lehetőségeknek köszönhetően a hazai betegek átlagos túlélése jelentősen nőtt: a korábbi 4-5 évhez képest 6-8 év, a jobb prognózisú betegeknél a 10 évet is elérheti. Sőt, egyes esetekben, az úgynevezett „operational cure” is elérhető, amikor a beteg életében a mielóma multiplex már nem jelentkezik újra.

Az epidemiológiai és túlélési adatok alapján Magyarországon a mielóma multiplex miatt kezelt betegek száma 2500-3000-re becsülhető. A jelenleg kezelt nagy létszámú beteg nem csupán a folyamatosan javuló túlélési eredményeket támasztja alá, de felhívja a figyelmet a hosszan tartó ellátás okozta új kihívásokra is: nevezetesen a hosszabb terápiás időtartamokra, valamint az ellátórendszerben már rövid távon is megjelenő kapacitásproblémákra.

Nemzetgazdasági szempontból is fontos a kezelés eredményessége, hiszen a mielóma multiplexet az idősek betegségének tartják, de valójában a betegek harmada a 60 év alatti. A szakorvosok hangsúlyozzák, hogy a jellemzően a fiatalabb korban jelentkező betegség jelenti a magasabb rizikójú, legnehezebben kezelhető eseteket, de a hatékony terápia itt járhat a legnagyobb egészségnyereséggel.

Cél a korai diagnózis

A mielóma felismerése nem könnyű, hiszen viszonylag ritka betegség, amelynek a tünetei nagy változatosságot mutatnak, és más megbetegedésekre is utalhatnak. A leggyakrabban tapasztalt tünetek a fáradtság, csontfájdalom, álmosság, de előfordulhatnak neurológiai tünetek, izomgörcsök, látásproblémák, álmatlanság, depresszió vagy hányinger.

A betegek 55-60 százaléka csontfájdalmakkal, leggyakrabban derék- vagy hátfájással fordul orvoshoz, más esetekben a veseelégtelenség az első tünet, ami gyakran hemodialízis-kezelést igénylő, tartós vesekárosodáshoz vezet. Másoknál jelentkezhetnek rokkantságot okozó tünetek, például csonttörések, gerincvelő-kompresszió, súlyos vérszegénység, és felléphetnek ismétlődő fertőzések is.

Dr. Mikala Gábor, a Dél-pesti Centrumkórház Országos Hematológiai és Infektológiai Intézetének részlegvezető főorvosa hangsúlyozta: „A késői diagnózis súlyos következményekkel járhat, például hosszú távú dialízissel. Magyarországon azt látjuk, hogy néhány hónap alatt elveszítünk sok későn diagnosztizált idős beteget. Ezt a korai halálozást csak egy korábbi diagnózissal lehet orvosolni, amit a háziorvosok jobb bevonásával kell elérnünk.”

Egy betegekkel végzett felmérés szerint a diagnózis az eseteknek körülbelül a felében 3 hónapnál kevesebb idő alatt született meg, ám a betegek 15 százalékánál legalább fél év, 21 százalékuknál csak egy év múlva igazolódott a mielóma multiplex.

A Dél-pesti Centrumkórház Országos Hematológiai és Infektológiai Intézetében jelenleg a hazai mielómás betegek mintegy 15 százalékát kezelik. A főorvos szerint az a leghatékonyabb, ha a mielómás betegeket azokban a terápiás centrumokban gyógyítják, ahol a szakembereknek élő gyakorlatuk és tapasztalatuk van a betegség kezelésében, illetve ahol a teljes terápiás paletta hozzáférhető. Magyarországon jelenleg 8-10 ilyen központ működik.

Erős indítás, javuló kilátások

A hazai tanulmány szerint szakmai konszenzus van arra nézve, hogy a mielóma terápiás ellátásának fejlesztéséhez rendszerszemléletű, a kezelés minden elemét figyelembe vevő megközelítés szükséges. Az ellátásfejlesztés egyik fő fókusza a hatékony, korszerű innovatív terápiák támogatott elérhetőségének biztosítása, hiszen ezek biztosítják az elérhető legjobb túlélést és/vagy a terápiás választ a betegeknek.

Ezt a megközelítést erősíti az is, hogy a mielóma multiplex kezelésével járó költségek a betegség előrehaladtával, a későbbi terápiás vonalakkal együtt emelkednek, illetve az is tény, hogy minden visszaesés után egyre nehezebbé válik a betegség kezelése. Egy 2016-os elemzés szerint a komplett remissziót (amikor a betegség kimutatható jelei teljesen eltűnnek) elérő betegek aránya az első vonalas terápia során elért 32 százalékról mindössze 4 százalékra csökken a negyedik vonalban.

„A páciens a mielóma típusától és az általános egészségi, erőnléti állapotától függően kaphat gyógyszeres terápiát vagy immuno-kemoterápiát, illetve javasolhatják neki az őssejt-transzplantációt is. Az esetek jelentős részében többféle kezelési módot kell kombinálni az optimális hatás elérése érdekében. Minél kedvezőbben reagál a beteg szervezete a terápiára, várhatóan annál hosszabb ideig fog fennmaradni a tünetmentes időszak” – foglalta össze dr. Mikala Gábor.

Hozzátette: a régióban – így hazánkban is – a terápiás hozzáférés jellemzően néhány év késéssel követi az amerikai és a nyugat-európai protokollt. Ugyanakkor, tette hozzá, itthon előnyt jelent a betegeknek, hogy Magyarországon nagy számban végeznek célzott klinikai vizsgálatokat, és az ezekben való részvétel sok érintett számára akár a legújabb és legköltségesebb terápiákhoz is lehetővé teszi a hozzáférést.