Engedélyt kapott az izomsorvadásos gyerekek vitatott génterápiája

Megkapta az amerikai gyógyszerfelügyelet (FDA) engedélyét az első génterápia, amely az izomdisztrófia egy súlyos formáját, a Duchenne-féle izomdisztrófiát célozza gyerekeknél. Az előzetes engedélyt helyi idő szerint csütörtökön adták ki annak ellenére, hogy egyes kutatók aggodalmukat fejezték ki a kezelés hatásossága miatt - írta a hvg.hu.

Az amerikai gyógyszerfelügyelet egyelőre csak a járni tudó, négy- és ötéves gyerekek számára adta meg a kezelési engedélyt, miután a kutatási eredmények alapján a terápia segíthet nekik egy izomnövekedéshez szükséges fehérje előállításában, amely egyébként hiányzik a betegségben szenvedő fiúknál. A génterápiát a Sarepta Therapeutics gyógyszergyártó cég hétéves korig vizsgálta a gyermekeken.

Ugyanakkor az FDA szakértői aggodalmuknak adtak hangot, miután a Sarepta eddigi kutatásai nem tudtak szignifikáns javulást felmutatni az állás, sétálás és mászás terén azok között a fiúk között, akik megkapták a kezelést, szemben azokkal, akik csak placebót kaptak. Az eredmények valamivel jobbak voltak a fiatalabbaknál.

Az amerikai gyógyszerfelügyelet egyúttal aláhúzta: idén év végén zárul le egy hosszabb távú kutatás 120 beteggel, és ha az sem hoz jobb eredményt, az FDA még mindig visszavonhatja az engedélyt.

További részletek a teljes cikkben