Gyerekek százain segíthetne, de egymilliárd forintba kerül

A legnagyobb hazai centrumban, a Semmelweis Egyetemen évente mintegy 10-15 gyermeket diagnosztizálnak Duchenne-szindrómával. A betegségre ma nem érhető el gyógymód Európában, kizárólag a lefolyását lehet gyógyszeresen lassítani egy új génterápiás eljárással, amelynek ára azonban több mint egymilliárd forint. Ráadásul a kezelés Európában nem érhető el - írta az RTL Híradó vasárnap esti riportja nyomán a házipatika.com.

Eddig egyetlen magyar gyermek, Ádin kapta meg a kezelést, méghozzá Dubajban. Dr. Szabó Léna, a Semmelweis Egyetem gyermekgyógyász, gyermekneurológus főorvosa a műsorban elmondta: ma Magyarországon és világszerte a szteroid terápia jelenti az egyetlen bizonyítottan hatékony kezelést, amely a betegség lefolyását képes lassítani, de nem gyógyítja azt. A riport szerint a génterápiás eljárástól ennél jobb eredményeket lehet remélni, mindazonáltal az Európai Gyógyszerügynökség egyelőre még nem döntött a befogadásáról. A elbírálási folyamat várhatóan 2025-ben érhet véget. Így aztán a magyar betegek jelenleg csupán az Egyesült Államokban vagy Dubajban juthatnak hozzá a kezeléshez – az említett rendkívül magas áron.