Hogyan kerülhet egy gyógyszer 68 millió forintba?

Hatalmas indulatokat keltett annak a hatéves nagybeteg kislánynak az esete, akinek állapotán talán javíthatna egy 68 millió forintba kerülő gyógyszer, de a szakemberek megítélése szerint a gyógyulás esélye olyan csekély, hogy nem éri meg a hatalmas költségeket. Az emberek többsége nem érti, és felháborítónak tartja, hogy egyáltalán létezhetnek ilyen drága gyógyszerek. Utánajártunk, hogy a szürreális költségek indokoltak-e, vagy csak a közmondásos gyógyszerlobbi kapzsiságát illusztrálják - írta az index.hu.

Mielőtt belemennénk a részletekbe, a tanulságot máris levonhatjuk: a gyógyszerkutatás valóban eszméletlenül sokba kerül, de hogy pontosan mennyibe, azt képtelenség tisztán látni. Az elérhető becslések között ugyanis nagyságrendi különbségek is lehetnek.

A költségek megértéséhez mindenképpen szükséges egy lépést hátrébb lépnünk, és áttekintenünk a gyógyszerfejlesztés folyamatát. Az első lépés a felfedező fázis. Mielőtt rátalálnának a kutatók egy betegséget gyógyító vagy legalábbis kezelő új vegyületre, mínusz egyedik lépésként fel kell tárniuk a kór molekuláris okait. Ezután rendszerint temérdek gyógyszerjelölt molekulát kipróbálnak, míg kiválasztják azt a néhányat, amelyek reménnyel kecsegtetnek. Ez a szakasz igényli a legtöbb időt, rendszerint mégis eredménytelenül zárul. A gyógymód megtalálása közben elköltött pénz és idő valójában nem is becsülhető meg, hiszen a kísérletek néhány évtől a végtelenségig tarthatnak. Eközben az elköltött milliárdoknak csak a részvényesek türelme és pénztárcája szabhat határt.

Jelenleg nagyjából 7000 gyógyszerjelölt molekulát fejlesztenek a világon. A tudományos ismeretek bővülésének hála, korábban elképzelhetetlen irányokban (genetikai, nanotechnológiai téren) is folyik fejlesztés. A legmodernebb módszerek alkalmazása azonban a költségeket is megemeli, így a high-end gyógyszerek kifejlesztése hosszadalmas és egyre költségesebb folyamat - mondja Holchacker Péter, az Innovatív Gyógyszergyártók Egyesületének igazgatója.

Ha a laboratóriumi kutatás sikerrel jár, és a gyógyszerkutatók fel tudnak mutatni olyan molekulákat, amelyek a Petri-csészében úszkáló sejtkultúrákban, illetve a számítógépes szimuláció során hatékonynak mutatkoztak, akkor jön a kutatás következő szakasza, a kipróbálás. Ezt a folyamatot minden országban szigorú jogszabályok veszik körül, hiszen számos tragédiával végződő eset fordult elő a múltban, amikor a nem megfelelően tesztelt gyógyszerek mérgezőnek bizonyultak, illetve súlyos mellékhatásokat okoztak.

A kísérleti hatóanyagokat első körben állatokon, rendszerint rágcsálókon tesztelik. Minthogy itt nem embereken kísérleteznek, ez a tesztek legolcsóbb szakasza; ezt hívják preklinikai fázisnak. Ha az egerekben, patkányokban a készítmény nem bizonyul mérgezőnek, viszont hatékonynak mutatkozik (pontosabban a hatás/mellékhatás aránya elfogadhatóan magas), akkor léphetnek tovább. Ha az adott ország, illetve a klinikai tesztek helyszínéül szolgáló állam gyógyszerügyi hatósága engedélyt ad rá, akkor kezdődnek a klinikai tesztek, amelyek során embereken próbálják ki a szert.

A klinikai tesztek költségei rendkívül változatosak lehetnek, de fázisonként ritkán úszhatók meg 100 millió dollárnál kevesebből - a felső határ pedig a csillagos ég. Mindezt úgy, hogy a klinikai fázisba lépő hatóanyagok mindössze 10 százaléka jut el a következő, engedélyezési szakaszig. Tehát nem a fejlesztés kezdetén meglévő molekulák 10 százaléka, hanem azoké, amelyeket az állatkísérletek után is elég jónak ítéltek ahhoz, hogy megreszkírozzák a klinikai teszteket. A nulláról induló fejlesztések nagyon sok kockázatot rejtenek magukban, hiszen messze nem minden vegyületből lesz forgalmazható gyógyszer a végén. A becslések itt is erősen eltérnek, de nagyjából csak minden 5-10 ezredik molekula jut el a kutatások kezdetétől az engedélyezésig. Márpedig a picra jutó készítményekkel kell finanszírozniuk az összes többit is – érvel Holchacker Péter, aki jelezte, hogy egy-egy konkrét készítmény fejlesztési költsége üzleti titok, de általánosságban elmondta, hogy egy modern gyógyszer kifejlesztése alsó hangon egymilliárd dollárba kerül, ez azonban, tekintve, hogy egyre célzottabb és specializáltabb fejlesztések zajlanak, akár lényegesen több is lehet.

Az innovatív gyógyszerek kutatás-fejlesztése egy meglehetősen hosszú, idő és költségigényes folyamat. Az első vizsgálatoktól kezdődően átlagosan 12-13 évig tart, amíg egy gyógyszer eljut a betegekhez. De sok esetben ez az idő még hosszabb is lehet. A meningitis B elleni vakcinánk kifejlesztése több mint 20 évig tartott – mondja Iglódi-Csató Judit, a GSK kommunikációs igazgatója. "Átlagosan egy hatóanyag, molekula kifejlesztése 1,926 milliárd euróba kerül (2016-os adat). Elmondható, hogy 10 ezer hatóanyag közül 1-2 jut át minden fázison és válik piacképes gyógyszer alapanyaggá. Mindez pedig egy gyógyszer piacra kerülése költségeinek csupán egy része." További részletek a teljes cikkben