Hogyan kerülhet ilyen sokba egy hatóanyag?

Az elmúlt napok egyik legfontosabb híre volt, hogy összegyűlt az izomsorvadásban szenvedő másfél éves kisfiú számára a több százmillió forintba kerülő gyógyszer ára. Reméljük, segít rajta, de az ügy ezzel nem zárult le. Sokan nem értik, hogyan kerülhet ilyen sokba egy hatóanyag. A kérdésre a Magyar Nemzet kereste a választ.

A világ legdrágább gyógyszere idén májustól a Zolgensma nevű, az izomsorvadás speciális típusát kezelő génterápiás szer, ennek árát 2,1 millió dollárban (641 millió forint) határozta meg a gyártó Novartis. A gyógyszerre közadakozásból összegyűjtött 700 millió forint a másfél éves ­Zente nevű kisfiú gyógyulását szolgálja. A kezelést az Egyesült Államok gyógyszerészeti hatósága májusban engedélyezte, Európában viszont még nem kapott forgalomba hozatali engedélyt, de ez akár ebben a hónapban megtörténhet. A génterápia lényege, hogy ebben az esetben is olyan vírust juttatnak a beteg szervezetébe, amely kicseréli a hibás vagy hiányzó motoros idegsejtek génállományát, így megakadályozza az izmok elsorvadását.

De mégis hogyan fordulhat elő, hogy egy orrcsepp 1250 forintba, a Zolgensma 2,1 millió dollárba kerül? A gyógyszerek árába sok mindent beleépítenek: a kutatás-fejlesztés árát, az előállítás és a marketing költségét, valamint a profitot. Egy-egy hatóanyag kutatás-fejlesztése mértékadó források szerint 1,5-2,5 milliárd dollár körül van, amibe a sikertelen kutatások költségét is beszámítják. A szakmában közismert adat, hogy tízezer vegyületből átlagosan minden ezredik molekulát tesztelnek a klinikákon, ám csak egyből lesz gyógyszer. Azaz 9999 vegyületre hiába költöttek pénzt, de el kellett költeni, mert nem lehetett tudni, hogy melyik lesz a hatásos.

Logikus, hogy minél kisebb a betegszám, annál több pénzbe kerül betegenként a hatóanyag előállítása. Ha a világon kétszáz ember betegségére kell megoldást találni, akkor egy adott személy kezelésére hihetetlenül sok pénz elmegy. Éppen ezért vannak olyan gyógyszerek, amelyek sohasem térülnek meg. A csillagászati összegért kifejlesztett, de kevés beteget érintő hatóanyag bevezetését azzal segítik a hatóságok, hogy a szokásosnál kisebb betegszámot írnak elő a klinikai vizsgálatoknál – egyébként sem lehet 500 betegen kipróbálni valamit, ha mindössze 300 embert érint az adott kór. Ezzel olcsóbb és gyorsabb lesz a folyamat, de még mindig előfordulhat, hogy a biztosító nem állja a költségeket, mert az éves felhasználható keret nem elég.  Ilyenkor – mivel a gyógyszerekre eltérően reagálnak a páciensek, és az adott betegségnek többféle formája lehet – annak adják, akinek jobbak a gyógyulási esélyei. Annak eldöntése, hogy ki kapjon és ki ne, rendkívül nehéz pénzügyi, szakmai és etikai kérdés. Továbbiak a teljes cikkben