• nátha
    • A tüdőgyógyász szerint a náthának is lehetnek szövődményei

      A tüdőgyógyász szerint a náthának is lehetnek szövődményei

    • Immunerősítést már nyár végén érdemes elkezdeni

      Immunerősítést már nyár végén érdemes elkezdeni

    • Itt az ősz, már támadnak a vírusok

      Itt az ősz, már támadnak a vírusok

  • melanóma
    • A mesterséges intelligencia az anyajegyszűrésben

      A mesterséges intelligencia az anyajegyszűrésben

    • Segítenek a szűrőkampányok a melanoma felismerésében

      Segítenek a szűrőkampányok a melanoma felismerésében

    • A betegségről a melanoma világnapján

      A betegségről a melanoma világnapján

  • egynapos sebészet
    • Egynapos ellátási egységet adtak át a pécsi szívcentrumban

      Egynapos ellátási egységet adtak át a pécsi szívcentrumban

    • Egy területen jó teljesítményt nyújt az egészségügy

      Egy területen jó teljesítményt nyújt az egészségügy

    • Profilbővítést tervez a sikeres egynapos sebészet

      Profilbővítést tervez a sikeres egynapos sebészet

Óriási kihívás a ritka gyógyszerek finanszírozása

Lapszemle 2019.05.23 Forrás: Pharmaonline
Óriási kihívás a ritka gyógyszerek finanszírozása

Miközben naponta két új ritka betegséget írnak le, dilemmák sorával küzdenek a klinikusok, a technológiai értékelők és a finanszírozók.    

A ritka betegségek mindössze 6 százalékának létezik hatásos gyógymódja, e kórképek 80 százaléka genetikai eredetű, s 50–75 százaléka a gyerekeket érinti, derült ki a Magyar Egészség-gazdaságtani Társaság (META) közelmúltban megtartott, a ritka betegségeket középpontba helyező ülésén. A magyar lakosság 6–8 százaléka – körülbelül 600–800 ezer ember – érintett, Európában ez a szám 27–36 millió között mozog. A számszerű bizonytalanság oka, derült ki a Ritka és Veleszületett Rendellenességgel élők Országos Szövetsége (RIROSZ) elnökének szavaiból, hogy a ritka betegségek definíciója területenként is változó, más például az Egyesült Államokban, s más Európában, írja a Pharmaonline.

Körülbelül 8000 féle betegséget sorolnak e kategóriába, s mivel magas az érintettek száma, így ők jelentik az egyik legjelentősebb beteg-, s egyben a legnagyobb fogyatékos csoportot is, átfedve a klasszikus fogyatékos kategóriákkal. Az előfordulás gyakoriságát vizsgálattal is igazolták: egy 1500-2000 fős átlagosnak mondható háziorvosi praxisban a RIROSZ tesztelése alapján 120 ritka beteg található. Az persze már más kérdés, hogy erről sokszor nem tud sem a doktor, sem a beteg.

A ritka kategóriába sorolt betegségek közül csak pár száz rendelkezik BNO kóddal, ennek tudható be, hogy sem az egészségbiztosító, sem az intézményfenntartó nem látja az érintettek egy részét – betegregiszterek sincsenek –, s nyilván ezzel magyarázható a kalkulált betegszámok közötti meglehetősen nagy amplitúdó is.

A ritka gyógyszerek K+F költségei jóval az összes gyógyszer kutatás-fejlesztési költségei alatt maradnak, fejtette ki Kaló Zoltán. Abból a 18 árva gyógyszerből például, amelyeket 2008-ban vezettek be az Egyesült Államokban, 11 jutott blockbuster státuszba, ami azt jelenti, hogy éves forgalmuk elérte az 1 milliárd dollárt. S nem álltak meg ennél a szintnél!

Míg korábban elképzelhetetlen volt a 100 ezer eurós éves terápiás költség, ma már ugyanez akár a 400 ezer euró is lehet. Nem véletlen, hogy cégek sora hozza létre az árva gyógyszerekkel foglalkozó egységét. Míg az 1990-es években a népbetegségekre fókuszálva mindenki blockbustert akart gyártani, manapság az eredményes terápiát nélkülöző, kis betegcsoport kezelésére alkalmas nichebuster a cél, ami a nap végére blockbuster lesz, mert bár kicsi a volumen, de elképesztően magas az ár. A váltás egyébként az üzleti modellt is átalakította, e készítmények esetében ugyanis nincs szükség orvoslátogatói hálózatra, hiszen nem a háziorvosok rendelik.

Jó hír, mondja a gyógyszerpiaci elemző, hogy folyamatosan nő az árva gyógyszerek száma, ám az emelkedő kiadások miatt ez egyben óriási kihívást is jelent a finanszírozóknak. Ennek tudható be, hogy egyre több szakember szerint újra kell gondolni a gyógyszerek árképzésének rendszerét, mivel a jelenlegi gyakorlat még a leggazdagabb országok számára is fenntarthatatlan. Nő például azok tábora, akik szerint nyilvánosságra kellene hozni a tényleges kutatás-fejlesztési költségeket, vagyis a cégek ne azzal érveljenek, hogy ez borzasztóan magas, hanem mondják meg, hogy mennyi. Ráadásul az átalakuló kommunikációs csatornák olyan politikai és közösségi elvárásokat generálnak, amelynek eredményeként gyakran igen nehéz helyzetbe kerülnek a döntéshozók.

Van olyan szakértő, aki nemzetközi szintéren azzal az ötlettel járja a konferenciákat, hogy a K+F, valamint a gyártási költségekre tegyenek rá egy elfogadható marketing költséget, valamint egy méltányos mértékű profitot, s legyen ennyi a gyógyszer ára. Kaló Zoltán szerint nincs más út: vagy megmondjuk, hogy mennyit vagyunk hajlandók fizetni egy egységnyi egészségnyereségért, vagy költségalapú az árképzés. Ám, ha nem mondjuk meg, hogy milyen az árképzés módszertana, akkor amiért idén 300, jövőre már akár 400 ezer eurót kell majd fizetni.

A finanszírozó dilemmáját – derült ki Bidló Judit szavaiból – többek között definíciós probléma okozza, vagyis az, hogy mit nevezünk ritka betegségnek. Az elmúlt években ugyanis egyre több olyan kórkép került e kategóriába, ami pár évvel ezelőtt még nem számított ritkának. Finanszírozási és piacra jutási (market access) szempontból – említette példaként a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) főigazgató-helyettese, s egyben az ártámogatási főosztály vezetője –, lehetne úgy is változtatni, hogy a komparátorral megegyező áron kezdjék egyedi méltányosságból finanszírozni e medicinákat, s ha idővel bebizonyosodik, hogy valóban hatásosak és költséghatékonyak, akkor emelkedhet az ár és a kifizetett támogatás. Így két legyet ütnének egy csapásra, csökkenne a biztosító kockázata, miközben lényegesen javulna a hozzáférés. Ez azonban új megközelítést igényelne, amire jelenleg nincs felkészülve a rendszer.

A finanszírozók régóta rettegnek attól a pillanattól, amikor megjelenik az a tabletta, ampulla vagy infúzió, amiből elegendő egyetlen egy, ám ez a betegnek – ha megkapja – egészséges életet jelent, s halált, ha nem. Ez a lehetőség nem a távoli jövő, itt kopogtat az ajtón, s ki tudja, mennyi lesz az ára, egy-egy emberi élet ára…

Legolvasottabb cikkeink