Ezzel a génterápiával gyógyítanák az örökletes vérbetegségeket

Elsőként az Egyesült Királyságban engedélyeztek egy gyógyszert, ami a vérképző sejtek génszerkesztésén keresztül hatékony két súlyos és örökletes vérbetegséggel szemben, írja a BBC nyomán a Qubit. 

A sarlósejtes anémiában (a sarlósejtes betegségek egy formájában), valamint a béta-thalassemiában szenvedő betegek számára jelenthet megoldást az új terápia, ami az első, kereskedelmi forgalomban kapható génszerkesztési terápia emberek számára. 

A terápia részeként a páciens saját, hibás sejteket termelő csontvelőjéből vesznek le őssejteket, majd ezeket laboratóriumban szerkesztika CRISPR eljárással. A génszerkesztéssel nyert sejtek DNS-e már a megfelelő sejtképzést kódolja, ezeket juttatják vissza a szervezetbe. Segítségükkel a szervezet működőképes és megfelelő alakú hemoglobinokat állít elő a kezelés után.

A kezelést egyelőre az Egyesült Királyságban engedélyezték, de a kísérleteket az Egyesült Államokban, Franciaországban, Németországban és Oroszországban folytatják, írja a Qubit.