Sejtsebészek bevetésen

Szabó Gábor Tamás kardiológus egy évvel ezelőttig Debrecenben gyógyított kardiológiai betegeket. Régóta foglalkoztatta ugyanakkor a szív- és érrendszeri betegségek molekuláris háttere, a „sejtek gyógyítása” is. Egy éve mondott igent egy felkérésre, hogy a mindennapi betegellátást egy időre olyan csapatra cserélje, amelynek kutatói milliók életét változtathatják meg. A BioNTechnek, Európa meghatározó biotechnológiai vállalatának a kötelékébe került, éppen akkoriban, amikor a koronavírus-járvány lendületet adott a 60 éve felfedezett hírvivő RNS gyógyászati alkalmazásának a kutatásához. A kutató szakmai portréját a Népszava rajzolta meg.

A tudomány úgynevezett manuális része, vagyis hogy miként kell az mRNS-t létrehozni, mindig is érdekelte, de a debreceni klinikán erre nem nyílt lehetősége, mivel ideje nagy részében betegeket gyógyított. Új munkakezdése előtt a debreceni Orvosi Mikrobiológiai Intézet egyik docense segítségével elmélyült a molekuláris biológiai technikák és a sejtekkel való bánásmód logikájában. Egy évvel ezelőtt ezekkel az ismeretekkel felvértezve kezdett el dolgozni Mainzban.

Óriási várakozással vett részt a tavalyi berlini mRNS-konferen­cián, ahol a világ vezető biotechnoló­giai­ cégei képviseltették magukat: a main­zi BioNTech (alapítva: 2008), a bostoni Moderna (2010) és az elsőként alapított mRNS-cég, a tübingeni CureVac (2001). „Döbbenetes volt számomra, hogy két évtized számos kutatása, rengeteg tudományos közlemény után mennyi kérdés van még előttünk. Sokat tudunk már az mRNS-ről, de a kép még korántsem teljes. Vagy a molekuláris háttér pontos ismeretének hiányában, vagy a célzott mRNS-terápia specifikus korlátai miatt évek alatt sem jutott egy készítmény sem III-as klinikai fázisú vizsgálatra. A koronavírus-vakcina jelenlegi fejlesztése azonban igazolja, hogy az évek alatt felhalmozott tudás már elegendő volt az mRNS terápiás felhasználásához” – mondta a kutató orvos.

A világ vezető biotechnológiai cégei mRNS-kutatások tucatjait folytatják. Onkológiai és ritka betegségek kezelésére a BioNTechnek is fut I. és II. fázisú kutatása, és 2018 óta működnek együtt a Pfizerrel az mRNS-alapú influenzavakcina kifejlesztésében. Szabó Gábor Tamás olyan munkacsoportban dolgozik, ahol szinte a teljes kutatási spektrumot átláthatja. Fő célkitűzése azonban a kardiovaszkuláris betegségek kezelésére alkotott mRNS-alapú te­rápia. Ezen a területen a Moderna cég meghatározó, II. fázisú vizsgálatban alkalmazzák a VEGF-A-t a fentebb említett kardiális (szív­izomzati) regeneráció elérése érdekében. A fejlesztést a Karolinska Intézet és az AstraZeneca gyógyszercég alapozta meg. Szerinte az „érújdonképződés”, mint a szív­elég­telenség-kezelés egyik célpontja, ígéretes feltevés. A növekedési faktor célzott bejuttatása egy megfelelő szövetbe, például a szívizomzatba lokálisan azt a mikrokörnyezetet biztosítja, mint amikor a szívizomzat képződik a magzati korban. Ezzel úgynevezett érújdonképződés alakulhat ki a szövetekben.

A területnek nagyon érdekes az irodalma, meséli a kardiológus, merthogy a halaknál és a kétéltűek­nél például képes regenerálódni a szív, de az emlősöknél már nem, vagyis csak a születés utáni rövid ­ideig. Bonyolultabbá teszi a kérdést az a tény, hogy daganatképződés esetén a tumor sok esetben szintén vaszkuláris (érrendszeri) növekedési faktort termel a minél gyorsabb növekedés és vérellátás érdekében. A szív- és érrendszeri területen egyébként még nincs olyan kutatás, amely túljutott volna a II. fázisú vizsgálaton, amikor már nagy létszámú betegpopuláción, megadott dózisban, célzott betegségben tudnák tesztelni az mRNS hatását.

„Ennek azonban szintén nem a hírvivő RNS-alapú optimális terápia az oka, hanem az, hogy még nem pontosan feltérképezett a molekuláris ismereteknek a kaszkádja, amely például egy kardiovaszkuláris betegség kialakulásában szerepet játszik” – mondja a kardiológus.

A kutató szerint az mRNS-alapú terápia számos gyógyászati eljárást forradalmasíthat. Nem véletlen, hogy sokak szerint a génterápiához fűzött reményeket a következő években az mRNS-terápia válthatja be.