Több millió dolláros génterápiák a gyógyszerpiacon

Számos új gyógyszer – többségük génterápia – ígéri, hogy egyetlen kúrával gyógyítja vagy kezeli a ritka betegségeket. Ezek viszont több millió dollárba kerülnek, így a kifizetésük kihívás a betegeknek és az egészségbiztosítóknak egyaránt - írja a vg.hu.

Az amerikai és európai egészségügyi szabályozó hatóságok augusztus óta négy, legalább 2 millió dollárba kerülő új gyógyszert hagytak jóvá, amelyek egyszeri alkalmazás után meggyógyítanak, illetve kezelnek ritka genetikai betegségeket. Legutóbb az Ausztrál CSL Hemgenix nevű, hemofília B kezelésére szolgáló készítményét hagyták jóvá az Egyesült Államokban, ennek a készítménynek az ára minden rekordot megdöntött 3,5 millió dollárral.

A cégek szerint a hat számjegyű árak azt tükrözik, hogy egyetlen adaggal segíteni tudnak a betegeken, akiknek így nem kell életük végéig drága és kényelmetlen kezeléseken részt venniük, illetve más gyógyszereket szedniük. Azonban ezeket az összegeket az átlagemberek aligha tudják megfizetni, és az egészségbiztosítóknak is gondot okozhatnak – írja a The Wall Street Journal (WSJ).

A több millió dolláros kezelések többsége génterápia, egy új módszer, amelynek során egy működőképes gént fecskendeznek be az emberbe, hogy kijavítsák a hibás, betegséget okozó gént.

A legutóbbi négy gyógyszer közül a CSL készítménye a legdrágább, de a többi sem nevezhető olcsónak: a Bluebird Skysona nevű génterápiája egy ritka, gyermekeket érintő neurológiai betegségre 3 millió dollárba kerül, míg Zynteglo nevű készítménye egy örökletes vérbetegségre kínál megoldást, 2,8 millió dollárért. A Novartis izomsorvadásos betegséget kezelő Zolgensma nevű gyógyszere pedig 2,1 millió dollárba kerül.

A vállalatok azzal érvelnek, hogy nem csak a betegek életét teszik jobbá azzal, hogy egyszeri kezeléssel jelentősen javítják az érintettek állapotát, hosszabb távon az egészségügyi rendszer is jobban jár, mivel megspórolják más gyógyszerek, kezelések és kórházi ápolások több millió dolláros költségét.

További részletek a cikkben.